首页 | 设为首页 | 加入收藏

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

Emflaza适用治疗儿童肌营养不良

来源: | 2019-06-11 10:41:28 | 人气:

导读:日前,PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza(deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福更多儿童。杜氏

日前,PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza(deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福更多儿童。

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退,最终由于心脏衰竭,或是呼吸能力受损,最终在20多岁时过早夭折。究其病因,科学家们发现导致DMD的是“抗肌萎缩蛋白”的缺失。这种蛋白对多种肌肉的结构稳定性起到了关键的作用。

Emflaza是一种糖皮质激素的前体。长久以来,它在全球多个国家内被用于治疗DMD。从作用机制上看,它能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它为何能对DMD产生积极的疗效。

在一项早期于美国进行的临床试验中,研究人员们招募了196名男性儿童。在52周的试验结束之际,研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童,其肌肉力量较安慰剂对照组有着显著提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。在另一项招募了29名患者,时长达104周的临床试验中,在肌肉强度等指标上,Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。

基于这些数据,美国FDA曾授予其快速通道资格和优先审评资格,并在2017年批准它上市。PTC并未在新闻稿中透露本次扩大适应症的批准是基于哪些数据。

“我们很高兴能将Emflaza带给更为年轻的DMD患者,”PTC的首席执行官Stuart Peltz博士说道:“目前的标准治疗是一经诊断就使用Emflaza。我们相信在患者们依旧有不少肌肉量的时候尽早进行治疗,有望为2岁及以上的患者带来最大的收益。”

参考资料:

[1] PTC Therapeutics Receives FDA Approval for the Expansion of the EMFLAZA® (deflazacort) Labeling to Include Patients 2-5 Years of Age, Retrieved June 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-receives-fda-approval-for-the-expansion-of-the-emflaza-deflazacort-labeling-to-include-patients-2-5-years-of-age-300863988.html

[2] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy, Retrieved February 9, 2017, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-duchenne-muscular-dystrophy


上一篇:口服索马鲁肽更新3期结果 下一篇:很抱歉没有了

相关推荐

上海一男子自挂高架桥下 身穿“冤”字背心 上海一男子自挂高架桥下

现场现场  法晚深度即时(稿件统筹 朱顺忠 实习生 尚妍)今日,法晚记者从上海市公安局静安分局官方微博获悉,今日9时40分许,静安公安分局接110报警称:在共和新路、中山北路路口

北京今起十条大街禁行电动自行车 警方先期劝离 北京今起十条大街禁行电动

  今天上午,东单路口由北向南横穿长安街的电动自行车骑车人在非机动车道等待放行。甘南摄  今天早晨,长安街的非机动车道上,不见了高速穿行的电动车,也没有一路疾驰的电动三

 

编辑推荐

特别头条