首页 | 设为首页 | 加入收藏

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

19岁少女在广东佛山花海自拍 不幸被火车撞亡

北京西直门一小区发生燃气爆燃 因燃气管被挖断

习近平创建首个创新战略伙伴关系

四川省委常委李昌平转任国家民委副主任

江西一老桥下现女童尸体 初步判断已死亡一周

广东落马官员劝哥哥适可而止遭反讽:管好你老婆

鹿晗粉丝通宵排队跟偶像扶过的邮筒合影,素质棒棒哒!

沈阳市民一算吓一跳:1年光周末遛娃就花上万

“第二届全国手机媒体看江西”启动

近一年合肥5干部意外身故 高曙东坠楼案排除他杀

科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变

来源: | 2019-08-13 15:38:43 | 人气:

导读:囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病,而科学家们也一直在与其抗争,特别是针对引发囊性纤维化的一些突变;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告

囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病,而科学家们也一直在与其抗争,特别是针对引发囊性纤维化的一些突变;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示,他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。

相关研究结果有望为开发囊性纤维化新型疗法开启新的视角;囊性纤维化是由特殊的基因突变所引起,该基因能够产生囊性纤维化跨膜传导调节因子(Cftr),其功能异常会影响多个器官的功能,尤其是肺部,这项研究中,研究人员利用CRISPR-Cas基因编辑系统对引发囊性纤维化至少两种类型的突变进行了永久性地编辑,该技术名为SpliceFix,因为其能在修复基因的同时恢复蛋白质的产生机制。

博士研究生Giulia Maule表示,我们基于CRISPR-Cas设计出了一种基因编辑策略,其能永久性地移除诱发疾病的两种突变,CRISPR-Cas的工作原理类似于外科手术刀,其能以极高的准确率切断突变的基因元件,这种修复策略或能对患者机体衍生的类器官进行高精准对地修复,其能够仅靶向作用突变的序列,保留未突变DNA不受影响。

这项研究中,研究人员并未使用动物模型,他们利用发育自患者机体细胞的类器官来进行研究,这或许就能帮助其有效验证这种新型策略的有效性和准确性。囊性纤维化是一种看不见的疾病,因为其并没有外部的指示标志,然而却会给患者的生命带来巨大伤害,主要会引发肺部和消化系统的问题,这种疾病遗传自父母;在意大利,每25人中就有1人为囊性纤维化携带者,这意味着父母有四分之一的概率会将这种疾病遗传给后代,意大利大约有6000名患者,而且每年还有200例新增患者。


相关推荐

上海一男子自挂高架桥下 身穿“冤”字背心 上海一男子自挂高架桥下

现场现场  法晚深度即时(稿件统筹 朱顺忠 实习生 尚妍)今日,法晚记者从上海市公安局静安分局官方微博获悉,今日9时40分许,静安公安分局接110报警称:在共和新路、中山北路路口

北京今起十条大街禁行电动自行车 警方先期劝离 北京今起十条大街禁行电动

  今天上午,东单路口由北向南横穿长安街的电动自行车骑车人在非机动车道等待放行。甘南摄  今天早晨,长安街的非机动车道上,不见了高速穿行的电动车,也没有一路疾驰的电动三

 

编辑推荐

特别头条